Tijdens het Europese Longcongres (ERS) 2025 zijn de resultaten gepresenteerd van de HYPERION-studie, een grote internationale fase 3-studie naar het medicijn WINREVAIR™ (sotatercept) bij mensen met pulmonale arteriële hypertensie (PAH).
In de studie deden pas gediagnosticeerde patiënten mee (gemiddeld 7 maanden na de diagnose, soms al vanaf 1 maand). Het ging om volwassenen met WHO-klasse II of III (milde tot matige klachten), die bovendien een medium of hoog risico hadden op verslechtering van de ziekte. Meer dan 70% van hen gebruikte al een dubbele standaardtherapie (combinatie van twee PAH-medicijnen).
Bij deze groep verminderde behandeling met sotatercept – naast de bestaande standaardmedicatie – de kans op verergering van de ziekte met 76% in vergelijking met placebo (nepmiddel). Dit betekent dat patiënten die sotatercept kregen veel minder vaak te maken kregen met bijvoorbeeld ziekenhuisopnames, een longtransplantatie of duidelijke verslechtering van hun ziekte.
Belangrijk is dat het positieve effect al binnen 6 weken zichtbaar werd en dat de resultaten vergelijkbaar waren bij verschillende groepen patiënten, ongeacht de onderliggende oorzaak van PAH of het aantal medicijnen dat zij gebruikten.
Het veiligheidsprofiel van sotatercept was vergelijkbaar met eerdere onderzoeken: de bijwerkingen waren grotendeels gelijk aan die van de controlegroep (die een placebo -nepmiddel – kregen).
Met HYPERION is dit de derde grote fase 3-studie die laat zien dat sotatercept een veelbelovende nieuwe behandeloptie is voor mensen met PAH. Op basis van deze en eerdere resultaten is het middel inmiddels al in meer dan 50 landen goedgekeurd.
Situatie in Nederland
De EMA (Europees Geneesmiddelenagentschap) heeft sotatercept goedgekeurd voor gebruik in Europa. In Nederland beoordeelt momenteel het Zorginstituut Nederland of het middel kan worden vergoed vanuit het basispakket. Deze beoordeling (de HTA-procedure) loopt nog.
Lees hier het officiele bericht (Engels)