Onderzoeksnieuws!

Behandeling met seralutinib (GB002), een inhaleerbaar onderzoeksmedicijn, verbeterde significant de bloeddruk in de longslagader bij mensen met pulmonale arteriële hypertensie (PAH).  Dat is het resultaat van de fase 2 TORREY-studie, waarmee het hoofddoel van de studie werd bereikt.

Veelbelovende effecten werden ook gezien op inspanningscapaciteit en hartstructuur, waarbij deze voordelen over het algemeen meer uitgesproken waren bij patiënten met een ernstigere ziekte aan het begin van de studie, volgens top-line resultaten aangekondigd door Gossamer Bio, de ontwikkelaar van seralutinib.

“We zijn zeer verheugd te kunnen delen dat seralutinib de hemodynamische [bloedstroom], biomarker en structurele en functionele metingen van het rechterhart significant heeft verbeterd in een zwaar behandelde PAH-patiëntenpopulatie,” zei Faheem Hasnain, mede-oprichter, voorzitter en CEO van Gossamer, in een persbericht.

Seralutinib is speciaal ontworpen om de activiteit te blokkeren van bepaalde signaaleiwitten die een rol spelen bij de abnormale celgroei die PAH veroorzaakt. Seralutinib is verwant aan imatinib, dat is een medicament dat is goedgekeurd voor de behandeling van bepaalde vormen van kanker.

Er hebben ook PAH-onderzoeken met imatinib plaatsgevonden als mogelijke orale behandeling (pilvorm). De werkzaamheidsresultaten waren over het algemeen positief. Veel patiënten meldden echter bijwerkingen zoals misselijkheid, braken, diarree en zwelling. De studie is daardoor stopgezet. Er zijn nu wel studies aan de gang van imatinib in een geïnhaleerde formulering.

Seralutinib, rechtstreeks geïnhaleerd in de longen, zal naar verwachting minder spijsverteringsbijwerkingen veroorzaken dan oraal imatinib.

Aan de Fase 2 TORREY-studie (NCT04456998) namen 86 patiënten deel met functionele klasse 2 of 3 van de Wereldgezondheidsorganisatie (WHO). De deelnemers werden willekeurig toegewezen om gedurende 24 weken  tweemaal daags seralutinib of een placebo (nepmiddel) in te nemen. De deelnemers kregen ook hun standaard PH behandeling. De meesten (57%) gebruikten een combinatie van drie PAH-medicamenten.

Het hoofddoel van de studie was het bepalen van het effect van de behandeling op de pulmonale vasculaire weerstand (PVR), een maat voor de druk in de bloedvaten van de longen. De resultaten toonden aan dat, na 24 weken, de gemiddelde afname in PVR significant lager was bij patiënten die seralutinib kregen in vergelijking met de groep die placebo (nepmiddel) kregen.

Behandeling met seralutinib leidde ook tot een statistisch significante verlaging van NT-proBNP, een marker voor hartbeschadiging. Deze afname was al 12 weken na het starten van de behandeling zichtbaar en ging volgens Gossamer gepaard met “klinisch relevante en statistisch significante veranderingen” in de structuur en functie van het hart.

Bijwerkingen werden bij de meeste patiënten in zowel de seralutinib- als de placebogroep gemeld. Deze waren over het algemeen licht of matig van ernst. De meest voorkomende was hoesten, gemeld bij 43% van de patiënten op seralutinib en 38% van degenen op placebo.

Bijwerkingen zoals braken en zwelling werden “met aanzienlijk lagere frequentie waargenomen in de TORREY-studie” in vergelijking met de IMPRES Fase 3-studie van oraal imatinib bij PAH (NCT00902174)” aldus Gossamer.

Let op: Om de effectiviteit, veiligheid en verdraagbaarheid bij een grote groep PAH patiënten vast te kunnen stellen moet nog aanvullend (fase 3) onderzoek worden gedaan!

Gehele artikel (Engels) hier te lezen.

Back To Top