Start studie: Fase 3 onderzoek -genaamd PROSERA- naar de effectiviteit en veiligheid van seralutinib bij volwassenen met pulmonale arteriële hypertensie (PAH).
Achtergrond:
Pulmonale arteriële hypertensie is een zeldzame, progressieve aandoening die optreedt wanneer er een abnormale groei van cellen is in de longslagader. Deze abnormale groei zorgt ervoor dat de longslagader nauwer en stijver worden, waardoor de bloedstroom door het hart en de longen wordt verstoord.
Pathways in het lichaam zijn als wegen die aangeven hoe verschillende delen van het lichaam met elkaar communiceren en samenwerken. Ze zijn als routes die instructies doorgeven van de ene cel naar de andere. Deze routes regelen allerlei belangrijke processen, zoals hoe cellen groeien, zich vermenigvuldigen, energie produceren en reageren op ziekten. Het zijn eigenlijk de “wegen” die ons lichaam helpt goed te functioneren.
Er zijn drie verbonden pathways die bij pulmonale arteriele hypertensie bijdragen aan het ontstaan en verergeren ervan. Deze veroorzaken ontsteking, proliferatie en fibrose.
Ontsteking treedt op wanneer er een beschadiging (bijv wond) in het lichaam is. Het immuunsysteem activeert dan om het genezingsproces te starten. Bij pulmonale arteriële hypertensie wordt deze ontstekingsreactie abnormaal geactiveerd. Het zorgt ervoor dat cellen in de bloedvatwanden van de longen te snel vermenigvuldigen, dit wordt proliferatie genoemd. Deze proliferatie van cellen verandert op den duur de soepelheid van de bloedvaten, doordat de wanden van de bloedvaten dikker worden. Hierdoor raakt de longslagader vernauwd. Als de PH verergert, kan er littekenweefsel ontstaan in de bloedvaten. De wanden van de bloedvaten worden daardoor stijf. Dit wordt fibrose genoemd.
Bekijk hier een video, waarbij Professor Luke Howard uitleg geeft over deze processen.
Seralutinib
Seralutinib is een studiemedicijn dat deze pathways blokkeert. Het is een fijn droog poeder dat geïnhaleerd kan worden met een klein draagbaar apparaat. Het medicijn komt direct in de longen, waar het zijn werk moet doen.
Fase 3 studie met seralutinib bij PAH
Een fase 3 onderzoek is een groot onderzoek met honderden deelnemers. De trial wordt in verschillende ziekenhuizen uitgevoerd en ook in meerdere landen. Het duurt een aantal jaren voordat de resultaten bekend zijn.
Bij fase 3-onderzoek is er een loting. Je komt in de groep deelnemers die de nieuwe behandeling krijgt, of in de groep die een placebo (nepmiddel) krijgt. Het hangt van het toeval af in welke groep je terechtkomt. Jij en de behandelend arts kunnen hier geen invloed op uitoefenen.
Dit onderzoek wordt uitgevoerd om de effectiviteit en veiligheid van geïnhaleerde seralutinib te onderzoeken. Het wordt onderzocht bij volwassenen (18-75 jaar) die groep 1 pulmonale hypertensie hebben (PAH).
- Er zullen 350 patiënten worden opgenomen in de studie op ongeveer 160 onderzoekslocaties wereldwijd.
- De patiënten die in aanmerking komen zullen door loting in de groep die tweemaal daags seralutinib krijgt of in de groep die tweemaal daags het nepmiddel (placebo) krijgt worden ingedeeld.
- De medicatie die je al voor PAH gebruikt moet je tijdens deze studie gewoon blijven gebruiken.
Belangrijkste voorwaarden om deel te mogen nemen:
- Volwassenen tussen 18 en 75 jaar oud
- WHO Groep 1 PH (PAH)
- WHO functionele klasse II of III
- De druk in de bloedvaten van de longen (PVR) moet aan bepaalde waarden voldoen( ≥ 400 dyne•s/cm5 )
- Tijdens de 6MWD (zes minuten wandeltest) moet je minimaal 150 meter en maximaal 450 m afleggen
- Het NT-proBNP moet aan bepaalde waarden voldoen (≥ 300 ng/L). NT-proBNP is een waarde die uit het bloed wordt gehaald. Deze waarde geeft aan hoe zwaar het hart het heeft.
- Je moet al behandeld worden met PAH medicatie.
Deelnemende centra in Nederland:
- Erasmus MC, Dr. Karin Boomars
- Amsterdam UMC, Dr. Esther Nossent
Officiële informatie over de PROSERA studie:
Extra informatie is te vinden op de site van Gossamer Bio.