Pulmonary Vascular Research Institute (PVRI) Congres – Dublin 2026
Verslag van voorzitter Louise Bouman, die het congres bezocht:
‘Het congres liet zien dat de behandeling van pulmonale hypertensie zich steeds meer ontwikkelt van algemene therapieën naar gerichte en gepersonaliseerde strategieën. Sotatercept speelt hierin een belangrijke rol, maar roept ook nieuwe vragen op over veiligheid, monitoring en effecten op het hart. Tegelijkertijd leveren fundamenteel onderzoek, omics en innovatieve technologieën waardevolle inzichten die de zorg voor PH-patiënten verder kunnen verbeteren.’ zei Louise over het congres.
Hieronder kun je zelf kiezen hoeveel je per sectie wilt weten/lezen:
Sessie Sotatercept: van klinische studies naar nieuwe inzichten
Ioanna Preston gaf een uitgebreid overzicht van de huidige kennis over sotatercept, met speciale aandacht voor langetermijngebruik en real-world data.
De SOTERIA open-label vervolgstudie, waarin patiënten sotatercept langdurig gebruiken, loopt inmiddels drie jaar. De belangrijkste bevindingen zijn:
- Veiligheid op lange termijn
Het risico op bijwerkingen neemt niet toe bij langdurig gebruik. De frequentie van bijwerkingen blijft stabiel over de tijd. - Blijvende werkzaamheid
Sotatercept behoudt zijn effect. Veel patiënten blijven in een lage WHO-functionele klasse, wat wijst op stabiele ziektecontrole. - Bijwerkingen
- Bloedingen kwamen voor bij 58% van de patiënten, waarvan 9% ernstig.
- Trombotische gebeurtenissen werden gezien bij 8% van de patiënten, met 3% ernstige gevallen.
- Zeldzame en latere bijwerkingen
- Hypoxemie trad op bij twee patiënten met congenitale PAH na ongeveer twee jaar behandeling. In beide gevallen werd de behandeling gestopt. Het is nog onduidelijk of een lagere dosering veilig en effectief zou kunnen zijn.
- Vocht rond het hart (pericardiale effusie) werd gezien bij 24 patiënten. Dit werd niet waargenomen in kortdurende studies en roept vragen op over de noodzaak van structurele screening bij langdurige behandeling.
Deze resultaten laten zien dat sotatercept langdurig effectief kan zijn, maar dat zorgvuldige monitoring belangrijk blijft.
Professor Ghofrani besprak nieuwe inzichten in de werking van sotatercept, die verder gaan dan de bekende invloed op het activin/BMP-signaalpad.
Belangrijke punten waren:
- Sotatercept lijkt goed samen te werken met bestaande PAH-medicatie en kan het effect van achtergrondtherapie versterken.
- Een opvallend fenomeen is de stijging van het hemoglobinegehalte, waarvan de klinische betekenis nog niet volledig duidelijk is.
- Hemodynamische verbeteringen, zoals verlaging van de pulmonale vaatweerstand, zijn duidelijk aanwezig, maar lopen niet altijd parallel met veranderingen in BNP- of NT-proBNP-waarden.
Daarnaast wijzen preklinische en klinische gegevens erop dat sotatercept mogelijk ook invloed heeft op ontsteking, oxidatieve stress en cellulaire stofwisseling. Inzicht in deze mechanismen is belangrijk om de volledige therapeutische potentie van sotatercept te begrijpen.
In deze presentatie van een abstract werd ingezoomd op de directe effecten van sotatercept op het rechterhart.
Hoewel klinische studies laten zien dat de druk in de longslagader daalt, werd na 24 weken behandeling geen duidelijke verbetering van de rechterhartfunctie gevonden. Daarnaast werd in recente data vaker vocht rond het hart gezien, zonder aantoonbaar voordeel voor het rechterhart.
Preklinisch onderzoek (dierproeven) laat zien dat activinesignalering een rol speelt bij herstel van hartweefsel. Dit roept vragen op over mogelijke effecten van sotatercept op het hart zelf.
Conclusie
In diermodellen verbeterde sotatercept de rechterhartfunctie niet en werd een afname van de contractiekracht gezien. Er zijn wel aanwijzingen voor een positief effect op ontspanning van het hart. Verdere studies zijn nodig om deze bevindingen te duiden.
Sessie Nieuwe doelwitten en biologische routes
Anna Hemnes besprak de rol van stofwisseling en mitochondriale functie bij PAH. Zij richtte zich vooral op carnitine, een stof die essentieel is voor energieproductie.
Bij PAH-patiënten zijn carnitinespiegels vaak verlaagd, wat kan bijdragen aan verminderde energievoorziening in het rechterhart en de longvaten. Suppletie van carnitine wordt onderzocht als mogelijke aanvullende behandelstrategie. Lopende studies moeten duidelijk maken of dit leidt tot functionele verbeteringen.
Veranderingen in de basaalmembraan van longbloedvaten spelen waarschijnlijk een rol bij de ontwikkeling van PAH. Vooral veranderingen in collageensamenstelling activeren vaatcellen en dragen bij aan vaatwandverdikking.
Collageen XVIII en het afbraakproduct endostatine zijn verhoogd bij PAH. Endostatine wordt onderzocht als mogelijke biomarker. Opvallend is dat behandeling met sotatercept leidt tot lagere endostatinespiegels, wat wijst op een effect op vaatwandremodellering.
Rechterhart, ontsteking en moleculaire processen
Verschillende sessies richtten zich op de rol van ontsteking, stofwisseling en moleculaire veranderingen in het rechterhart.
- Rechterhartboezem en rechterhartkamer blijken belangrijke voorspellers van ziekteprogressie en uitkomsten bij PH.
- Onderzoek laat zien dat vetweefsel rond het hart (epicardiaal vet) een actieve rol kan spelen in ontsteking en rechterhartfalen.
Omics-technieken
Dit is een verzamelnaam voor manieren om heel veel biologische informatie tegelijk te bestuderen. In plaats van naar 1 gen of 1 eiwit te bekijken, kijk je met omics naar alles in 1 keer binnen een cel of organisme. De belangrijkste omic-types zijn:
- Genomics – alle genen
- Transcriptomics – alle RNA boodschappen (welke genen staan ‘aan’)
- Proteomics – alle eiwitten (wat doet het lichaam echt?)
- Metabolomics – alle kleine stofjes (energie, afval, tussenproducten)
Genetica en eiwitanalyse helpen om moleculaire verschillen tussen patiënten te herkennen. Deze inzichten kunnen in de toekomst leiden tot betere risicovoorspelling en meer gepersonaliseerde behandeling.
Sessie Pulmonale hypertensie bij longziekten: hoop of hype?
In deze keynote stond pulmonale hypertensie bij chronische longziekten, zoals interstitiële longziekten (longfibrose) en COPD, centraal. Dit type pulmonale hypertensie (WHO-groep 3) is al jaren moeilijk te behandelen.
Dr. Shlobin schetste dat eerdere studies vaak weinig effect van PAH-medicatie lieten zien en soms zelfs schade suggereerden. Dit heeft geleid tot veel terughoudendheid in de behandeling.
Tegelijkertijd zijn er recente ontwikkelingen die voorzichtig hoop geven:
- Betere diagnostiek maakt het mogelijk om patiënten eerder en nauwkeuriger te identificeren.
- Er ontstaat meer aandacht voor verschillende subtypen van PH bij longziekten.
- Nieuwe studies richten zich op gerichtere patiëntselectie en realistischere eindpunten.
De boodschap was genuanceerd: er is vooruitgang, maar echte doorbraken vragen om betere studies en zorgvuldige patiëntselectie.
Deze presentatie liet zien dat slaap en pulmonale arteriële hypertensie elkaar in twee richtingen beïnvloeden.
- Veel mensen met PAH hebben een slechte slaapkwaliteit.
- Slechte slaap is niet alleen een gevolg van de ziekte, maar kan PAH ook verergeren.
Onderzoek in diermodellen toont aan dat slaapverstoring leidt tot:
- meer ontsteking in de longen,
- toename van vaatwandveranderingen,
- verslechtering van de rechterhartfunctie.
Er ontstaat zo een vicieuze cirkel waarin PAH en slechte slaap elkaar versterken. Het verbeteren van slaap zou daarom in de toekomst een aanvullende behandelstrategie kunnen worden, al is verder onderzoek nodig.
In een levendig debat werd besproken of en wanneer pulmonale hypertensie bij COPD behandeld moet worden.
Belangrijke conclusies:
- PH bij COPD is een heterogene aandoening: niet elke patiënt is hetzelfde.
- Observatiestudies suggereren mogelijk voordeel van bepaalde medicijnen bij geselecteerde patiënten, maar harde bewijsvoering ontbreekt.
- Richtlijnen blijven adviseren om eerst de onderliggende longziekte optimaal te behandelen.
- Besluitvorming moet individueel plaatsvinden, bij voorkeur in gespecialiseerde PH-centra.
Het debat onderstreepte hoe complex deze patiëntengroep is en hoe belangrijk klinische ervaring blijft.
Sessie Wereldwijde aspecten van pulmonale hypertensie
Pulmonale hypertensie is een wereldwijd gezondheidsprobleem, maar wordt vaak onderschat.
Recente schattingen laten zien dat:
- Ongeveer 0,6 tot 1% van de volwassen wereldbevolking een vorm van PH heeft.
- Dit neerkomt op naar schatting 31 miljoen mensen wereldwijd.
- PAH is zeldzamer, maar blijft ernstig, met een aanzienlijke ziektelast en sterfte.
Een belangrijk probleem is onderdiagnose, vooral in lage- en middeninkomenslanden, waar diagnostiek zoals rechterhartkatheterisatie vaak niet beschikbaar is.
Bij kinderen is pulmonale hypertensie zeldzaam, maar zeer ernstig.
- De incidentie (het aantal nieuwe patienten per jaar) van kinder-PAH is toegenomen, deels door betere herkenning.
- Sterfte en ziektebelasting zijn de afgelopen decennia sterk gedaald.
- Er bestaan grote regionale verschillen, met slechtere uitkomsten in landen met minder toegang tot gespecialiseerde zorg.
- Vooral jonge kinderen en pasgeborenen blijven kwetsbaar.
De presentatie benadrukte de noodzaak van wereldwijde samenwerking en betere toegang tot zorg.
Sessie 20 jaar vooruitgang bij CTEPH
Balloon pulmonary angioplasty (BPA – dotterbehandeling) is uitgegroeid tot een belangrijke behandeloptie voor patiënten met niet-operabele of resterende CTEPH.
Belangrijkste punten:
- BPA leidt tot duidelijke verbeteringen in longdruk, vaatweerstand, inspanningsvermogen en kwaliteit van leven.
- Overleving na drie jaar ligt boven de 90% in ervaren centra.
- Complicaties komen minder vaak voor bij ervaren teams.
Er werd benadrukt dat patiënten baat blijven houden bij voortzetting van riociguat na BPA. Bij oudere patiënten (>70 jaar) is deze combinatie vaak nodig om de hartfunctie en inspanningscapaciteit verder te verbeteren. Tevens is er nog geen wetenschappelijk bewijs dat aantoont dat stoppen met medicatie na BPA kan. Het wordt gedaan, maar dan wordt er op individuele basis een besluit genomen in samenspraak met de patient.
CTEPD verwijst naar chronische longvaatverstopping na longembolie, met klachten – maar zonder PH.
- Deze patiënten kunnen duidelijke beperkingen hebben bij inspanning.
- Kleine studies laten zien dat BPA en chirurgie klachten kunnen verminderen.
- Er is nog onvoldoende bewijs voor standaard medicamenteuze behandeling.
De conclusie was dat behandeling maatwerk blijft en thuishoort in expertcentra, totdat grotere studies beschikbaar zijn.
Sessie Precisiegeneeskunde en kunstmatige intelligentie
AI kan grote hoeveelheden medische data analyseren en patronen herkennen die voor mensen moeilijk zichtbaar zijn.
Bij PH kan AI helpen bij:
- eerdere herkenning van de ziekte,
- betere risicovoorspelling,
- selectie van passende behandelingen.
Tegelijkertijd werd benadrukt dat AI ondersteunend moet zijn aan artsen en zorgvuldig getest en toegepast moet worden.
Pulmonale hypertensie is geen uniforme ziekte. Achter vergelijkbare klachten kunnen grote biologische verschillen schuilgaan.
Met moleculaire technieken kunnen onderzoekers:
- nieuwe biomarkers identificeren,
- patiënten beter indelen,
- gerichte behandelingen ontwikkelen.
Deze aanpak sluit aan bij de bredere beweging richting gepersonaliseerde zorg.
AI-modellen combineren klinische gegevens, beeldvorming en laboratoriumwaarden om de overleving beter te voorspellen.
Onderzoek laat zien dat AI-analyse van CT-scans aanvullende waarde heeft boven bestaande risicoscores. Dit kan helpen bij behandelbeslissingen en follow-up.
Sessie Innovatie in de zorg voor PAH
Remote monitoring maakt het mogelijk om longdruk en hartfunctie continue te volgen, bijvoorbeeld met implanteerbare sensoren.
Voordelen zijn:
- vroegtijdige herkenning van verslechtering,
- gerichtere aanpassing van behandeling,
- mogelijk minder ziekenhuisopnames.
Hoewel de resultaten veelbelovend zijn, is verdere evaluatie nodig voordat brede toepassing mogelijk is.
Sessie Leven met PH: de toekomst
Deze lezing benadrukte dat vooruitgang in onderzoek alleen waardevol is als het ook het dagelijks leven van patiënten verbetert. Er is meer aandacht nodig voor kwaliteit van leven, zingeving en participatie.
Bewegen is veilig en zinvol voor mensen met PH, mits goed begeleid.
Een Iers thuisgericht leefstijlprogramma is opgezet en kan:
- fysieke fitheid verbeteren,
- zelfvertrouwen vergroten,
- kwaliteit van leven verhogen.
De focus ligt op haalbare, persoonlijke doelen en samenwerking met het behandelteam.
