Wetenschappelijk onderzoek

De behandelend arts geeft in een gesprek uitleg over het onderzoek en je krijgt meer informatie op papier mee. Voor- en nadelen worden op een rij gezet. Verder krijg je bedenktijd, zodat je de keuze om wel of niet mee te doen aan een onderzoek samen met familie of vrienden kunt bespreken. De behandelend arts heeft geen persoonlijk voordeel van jouw deelname aan onderzoek. Jouw keuze (wel of niet deelnemen aan een onderzoek) heeft dus geen invloed op de behandelrelatie met jouw arts.

Je geeft schriftelijk toestemming door een zogenaamde consent-verklaring te ondertekenen.

Tijdens de onderzoeksperiode worden er regelmatig verschillende comtroles gedaan en metingen vastgelegd (zoals bijvoorbeeld  bloedwaarden, zes minuten wandeltest, gewicht, enzovoorts). De researchverpleegkundige speelt bij deze controles een grote rol. Je maakt al tijdens de eerste dag van de studie kennis met hem of haar. De researchverpleegkundige heeft ook een belangrijke rol bij de beantwoording van vragen over de studie.

Bij fase I-studies gaat het om vragen als:

• Hoe moet een nieuw medicijn worden toegediend (via de mond, injecties in het bloed, of injecties onder de huid).
• Hoe vaak moet het nieuwe medicijn worden gegeven?
• Wat is de veilige dosering van het medicijn?

Aan een fase I-onderzoek doet een klein aantal patiënten mee.

In een fase 2-studie staat de werkzaamheid van het medicijn centraal en daarnaast wordt er verder onderzoek gedaan naar de veiligheid.

In deze fase wordt het effect van het middel bepaald bij de behandeling van patiënten, die lijden aan de aandoening waarvoor het medicijn wordt ontwikkeld. Ook nu weer wordt de veiligheid van het middel zorgvuldig bewaakt door bijvoorbeeld regelmatig bloeddruk, hartfunctie en bloed te controleren. In deze fase wordt ook gekeken naar de effectiviteit van het geneesmiddel op de aandoening van de patiënt, en met name naar de dosering, waarbij een optimaal effect wordt bereikt, met zo weinig mogelijk bijwerkingen.

Deze onderzoeksfase duurt ongeveer twee jaar en bevat zo’n 100 a 200 patiënten.

In fase III worden veel grotere aantallen patiënten met het nieuwe medicijn behandeld. Het is een groot onderzoek met honderden deelnemers. De trial wordt in verschillende ziekenhuizen uitgevoerd en ook in meerdere landen. Het duurt een aantal jaren voordat de resultaten bekend zijn.

Het nieuwe middel wordt vergeleken met de beste behandeling die op dat moment beschikbaar is. Meestal betekent dat bij PH dat er twee studiegroepen zijn:  1 groep krijgt de bestaande standaardbehandeling met placebo (nepmiddel) en de andere groep krijgt de standaardbehandeling met het nieuwe medicijn.

Loting bepaalt of patiënten die aan deze onderzoeken deelnemen het studiemedicament krijgen. Zo kan aan het einde van de studie met zekerheid vastgesteld worden welke behandeling beter is. Zelf weet je vaak niet of je de huidige of je huidige met de nieuwe behandeling krijgt. Meestal weet de arts dit ook niet. Het onderzoek is dan ‘dubbelblind’.

Omdat grotere groepen patiënten worden behandeld is het ook mogelijk bijwerkingen “eruit te halen”, die maar heel weinig voorkomen. Met de afronding van fase III onderzoek, is het dossier, dat wordt ingediend bij de registratie-authoriteiten in de landen waar het middel op de markt gaat komen, voltooid.

Na ongeveer 10 jaar onderzoek kan een geneesmiddel op de markt worden gebracht. Vanaf dan starten de fase IV studies. Deze studies dienen om de veiligheid en het effect van het geneesmiddel te blijven testen op grote schaal en op lange termijn. Men kan ook een fase IV studie doen om te kijken of het product ook voor andere toepassingen gegeven kan worden.

🫀 RECOMPENSE-studie (sotatercept bij PAH)

De RECOMPENSE-studie is een klinische studie bij mensen met:

• Pulmonale arteriële hypertensie (PAH, groep 1) en onderzoekt een heel specifieke vraag: wat doet sotatercept met het rechterhart zelf?

💊 Wat is sotatercept?

Sotatercept is een nieuw type medicijn dat anders werkt dan bestaande PAH-medicatie.

Het:

• remt “verkeerde groei” van bloedvatcellen
• helpt het evenwicht herstellen in signaalroutes (activine / BMPR2)
• kan mogelijk de vaatwand herstellen (remodeling)

Kort gezegd: het probeert de ziekte van de longvaten te beïnvloeden, niet alleen de druk te verlagen.

🎯 Wat is het doel van RECOMPENSE?

De meeste sotatercept-studies (zoals STELLAR) kijken naar:

• 6-minuten wandelafstand
• druk in de longvaten
• klinische verslechtering

👉 RECOMPENSE kijkt iets anders: wat doet sotatercept met de functie van het rechterhart?

Want bij PAH is juist het rechterhart bepalend voor hoe ziek iemand is.

🧪 Wat wordt gemeten?

De studie kijkt vooral naar:

• hoe goed het rechterhart pompt
• hoe efficiënt het hart werkt
• hoe de relatie is tussen hart en longvaten (RV-PA coupling)
• MRI-beelden van het hart
• invasieve metingen via hartkatheterisatie
• inspanning (zoals 6MWD)

🏥 Aanvullende informatie:

• kleine groep patiënten
• alle deelnemers krijgen sotatercept
• geen placebo-groep (niemand krijgt nepmiddel)
• metingen (MRI + hartkatheterisatie)
• korte follow-up (ongeveer enkele maanden)

❤️ Waarom is deze studie belangrijk?

RECOMPENSE gaat verder dan symptoombestrijding.

Het probeert te beantwoorden of sotatercept het rechterhart echt kan verbeteren of herstellen.

Dat is belangrijk omdat:

• veel PAH-behandelingen vooral de druk in de longbloedvaten verlagen
• maar patiënten vaak juist overlijden door rechterhartfalen

📌 In één zin

RECOMPENSE is een studie die onderzoekt of sotatercept niet alleen de longvaten beïnvloedt, maar ook het rechterhart zelf beter laat functioneren bij PAH.

Deelnemend centrum:

• Amsterdam UMC, Prof. dr. Harm Jan Bogaard

In deze studie wil men het effect van het maken van een gaatje in het tussenschot tussen de twee boezems van het hart (als overloopventiel) beoordelen. Dit zou namelijk moeten zorgen  voor het ontlasten van de hartkamer bij PAH en PH met HFpEF.

Deze studie wordt uitgevoerd bij mensen met PAH (groep 1) en  mensen met PH met HFpEF (groep 2, PH bij linkerhartaandoneingen). Bij HFpEF is er hartfalen door een verminderde ontspanning van de hartspier.

 

Deelnemende centra in Nederland:

• Antonius ziekenhuis Nieuwegein, Prof. Dr. Marco Post
• UMC Groningen, Dr. Elke Hoendermis

🧪 TECTONIC – wat is het?

De studie is een medisch onderzoek naar een nieuw medicijn voor mensen met:

• hartfalen met “stijve hartspier” (HFpEF)
• en verhoogde druk in de longvaten (PH bij groep 2)

Dit betekent dat het hart pompt nog wel, maar het vult zich slecht en het bloed loopt moeilijk door de longen.

💊 Wat wordt onderzocht?

Het medicijn heet TX45 (relaxine-achtig medicijn).

Dit is een stof die lijkt op een hormoon dat je lichaam ook zelf maakt tijdens zwangerschap.

Het kan mogelijk:

• bloedvaten ontspannen
• druk in de longen verlagen
• het hart helpen om beter bloed rond te pompen

🧪 Wat voor soort studie is het?

👉 Fase 2-studie

Dat betekent:

• het medicijn is al eerder getest (fase 1)
• nu wordt gekeken of het echt werkt bij patiënten
• en of het veilig genoeg is voor grotere studies

🏥 Hoe wordt de studie uitgevoerd?

Dit is een internationale studie in ziekenhuizen.

Deelnemers:

1. Krijgen het medicijn via infuus (in het ziekenhuis)

2. Worden goed gevolgd met metingen zoals:

• bloeddruk en hartslag
• echo van het hart
• inspanningstest (zoals 6-minuten wandeltest)
• soms hartkatheterisatie (meting van druk in hart en longen)
• bloedonderzoek

3. Onderzoekers kijken:

• of klachten verbeteren
• of het hart beter werkt
• of de druk in de longen daalt
• of er bijwerkingen zijn

🎯 Wat is het doel?

De onderzoekers willen weten:

• Helpt TX45 echt bij dit type hartfalen?
• Is het veilig om langer te gebruiken?
• Kan het de ziekte verbeteren, niet alleen de klachten?

❤️ Waarom is dit belangrijk?

Bij HFpEF en PH groep 2 zijn er:

• weinig goede behandelingen
• veel verschillende oorzaken
• en vaak weinig verbetering met bestaande medicijnen

Dus deze studie kijkt naar iets nieuws:

niet alleen “druk verlagen”, maar ook het hele hart- en vaatstelsel verbeteren

Deelnemend centrum:

• UMC Groningen, Dr. Elke Hoendermis

Veiligheid en effectiviteit van  bloedverdunners onderzoeken rondom de ballondilatatie (BPA) bij CTEPH (PH door bloedstolsels/bloedklonters).

In deze studie wordt de veiligheid en effectiviteit van DOACs* versus VKA’s gecontroleerd bij patiënten met CTEPH die een ballon pulmonalis angioplastiek (BPA*) ondergaan.

• DOAC’s zijn direct werkende bloedverdunners zoals apixaban, edoxaban en rivaroxaban.
• VKA’s zijn bloedverdunners zoals acenocoumarol en fenprocoumon, waarvoor je onder controle moet blijven bij de trombosedienst.
• BPA = dotterbehandeling

 

Deelnemende centra in Nederland:

• Antonius ziekenhuis Nieuwegein, Prof. Dr. Marco Post
• Amsterdam UMC, Prof. dr. Harm Jan Bogaard

Meer informatie:

https://onderzoekmetmensen.nl/nl/node/53991/pdf

Het belangrijkste doel van het onderzoek is aantonen dat BPA (dotterbehandeling) naast een veilige ook een effectieve behandeling voor verbetering van de kwaliteit van leven en een verbetering in het uithoudingsvermogen bij patiënten met  chronische longembolieën zonder of met slechts milde pulmonale hypertensie.

BPA kan dan ook in de richtlijnen worden opgenomen en hopelijk komt er meer er meer “awareness” en aandacht voor deze patiënten groep.

Deelnemend centrum in Nederland:

• Amsterdam UMC, Prof. dr. Anton Vonk Noordegraaf

Meer informatie:

https://onderzoekmetmensen.nl/nl/node/53967/pdf

Dit onderzoek wordt gedaan om meer mensen op te sporen die een genmutatie hebben die tot PAH kan leiden. Dit om eerder PAH te kunnen vaststellen en eerder gestart kan worden met behandelen. Daarnaast moet dit leiden tot de ontwikkeling van strategieën om ziekteontwikkeling te voorkomen en succesvolle behandeling in de praktijk te brengen.

Deelnemend centrum in Nederland:

• Amsterdam UMC, Prof. dr. Harm Jan Bogaard

Meer informatie:

https://onderzoekmetmensen.nl/nl/node/53083/pdf

Her-evaluatie van patiënten met PAH met betrekking tot genetisch onderzoek.

 

Deelnemende centra in Nederland:

• Antonius ziekenhuis Nieuwegein, Prof. dr. Marco Post
• Amsterdam UMC, Prof. dr. Harm Jan Bogaard

🫁FibroVision

Pulmonale hypertensie (PH) en longfibrose kunnen schade en littekenvorming in de longen veroorzaken. Daarbij spelen bepaalde actieve cellen een belangrijke rol. Onderzoekers proberen deze cellen zichtbaar te maken met een nieuwe scantechniek.

Hiervoor is een speciale doelgerichte molecuul ontwikkeld. Dit molecuul zoekt in het lichaam naar actieve cellen die betrokken zijn bij fibrose (littekenvorming).

Aan dit molecuul  wordt een kleine radioactieve stof gekoppeld, een zogenoemde PET-tracer. Met een PET/CT-scan kunnen artsen vervolgens zien waar de molecule in het lichaam terechtkomt.

🧬Hoe werkt dit?

• Het molecuul wordt via een infuus toegediend.
• Daarna gaat deze in het lichaam op zoek naar actieve fibrosecellen.
• Als deze cellen worden gevonden, worden ze zichtbaar op de scan.

Zo kunnen onderzoekers mogelijk beter zien waar actieve fibrose aanwezig is.

⚙️Wat onderzoekt deze studie?

In eerdere dierstudies zagen onderzoekers dat het molecuul inderdaad de juiste cellen wist te vinden.

In deze studie willen onderzoekers onderzoeken of dit ook werkt bij mensen met:

• PAH (pulmonale arteriële hypertensie)
• IPF (idiopathische pulmonale fibrose)

De deelnemers krijgen één keer het molecuul met de tracer toegediend en daarna wordt een PET/CT-scan gemaakt.

Het belangrijkste doel van deze studie is om te onderzoeken of het molecuul echt terechtkomt in de gebieden van de longen waar actieve fibrose aanwezig is.

Deelnemend centrum:

• Amsterdam UMC, Prof. dr. Harm Jan Bogaard

🧪 STOP-RIO studie

🎯 Wat onderzoekt deze studie?

Heel simpel gezegd onderzoekt STOP-RIO of je veilig kunt stoppen met riociguat nadat BPA (dotterbehandelingen) succesvol is geweest?

Veel mensen met CTEPH krijgen:

• BPA (ballon pulmonary angioplasty; dotterbehandeling van longvaten)
• én riociguat

Maar als de druk in de longvaten na BPA sterk verbetert, is de vraag of je riociguat dan nog nodig hebt.

Dat is belangrijk omdat riociguat:

• bijwerkingen kan geven (bijv. lage bloeddruk, duizeligheid)
• dagelijks gebruikt moet worden
• duur is
• impact heeft op kwaliteit van leven.

🧪 Wat voor soort studie is het?

• Gerandomiseerd → deelnemers worden willekeurig verdeeld
• Gecontroleerd → stoppen vs doorgaan met riociguat
• Non-inferiority studie → men wil aantonen dat stoppen niet slechter is dan doorgaan binnen een veilige marge

Dus:

Groep A: stopt met riociguat
Groep B: gebruikt riociguat door

Daarna vergelijken onderzoekers de uitkomsten.

👥 Voor wie?

De studie is voor mensen met:

• CTEPH (groep 4 PH)
• die BPA hebben gehad
• én bij wie de longdruk voldoende verbeterd is

Belangrijk criterium: een mPAP (gemiddelde druk  in de longslagader) <30 mmHg, minimaal 6 maanden na laatste BPA.

📏 Wat wordt gemeten?

De belangrijkste vraag is: blijft de longdruk stabiel als je stopt?

Daarvoor wordt gekeken naar:

• mPAP (gemiddelde druk in de longslagader)
• PVR (weerstand in de longvaten)
• NT-proBNP (enzym dat aangeeft hoe zwaar het hart het heeft)
• 6-minuten wandeltest
• kwaliteit van leven
• klachten en verslechtering.

Kort samengevat:

STOP-RIO onderzoekt of mensen met goed behandelde CTEPH na BPA veilig kunnen stoppen met riociguat, zonder dat de longdruk of conditie weer achteruitgaat.

🏥 Deelnemende centra

• Amsterdam UMC – Dr. Jurjan Aman
• Antonius ziekenhuis – Prof. dr. Marco Post

🧪 2A3C-studie (CTEPH / CTED)

🎯 Wat onderzoekt deze studie?

De studie kijkt naar hoe hart, longen en conditie zich op de lange termijn ontwikkelen bij mensen met CTEPH of CTED na behandeling.

De onderzoekers volgen patiënten die behandeld zijn met:

• PEA (pulmonary endarterectomy; operatie)
• en/of
• BPA (ballon pulmonary angioplasty)

👥 Voor welke patiënten?

Mensen met:

• CTEPH (groep 4 PH)
• of CTED
  (= chronische longembolieën zonder pulmonale hypertensie)

🧪 Wat voor soort studie is het?

• prospectieve studie
  → patiënten worden gedurende een langere tijd gevolgd
• multicenter studie
  → meerdere ziekenhuizen doen mee
• observationeel
  → geen experimenteel medicijn

Dus: onderzoekers kijken hoe patiënten herstellen of veranderen na behandeling.

📏 Wat wordt gemeten?

Onder andere:

• inspanningscapaciteit
• longfunctie
• rechterhartfunctie
• MRI/CT-beelden
• hemodynamiek (drukmetingen)
• kwaliteit van leven

❤️ Waarom is deze studie belangrijk?

Na PEA of BPA verbeteren veel patiënten, maar artsen weten nog niet goed:

• hoe het lichaam zich jaren later ontwikkelt
• waarom sommige mensen volledig herstellen
• waarom anderen klachten houden
• wat het verschil is tussen CTEPH en CTED op lange termijn

Deze studie probeert dat beter te begrijpen.

📌 Kort samengevat

👉 2A3C is een observationele multicenter studie die onderzoekt hoe hart, longen en conditie op lange termijn veranderen bij CTEPH- en CTED-patiënten na PEA en/of BPA.

🏥 Deelnemend centrum

• Amsterdam UMC – Prof. dr. Harm Jan Bogaard

 

🧪 PHAROS ACUTE-studie (PAH)

Volledige naam:
PHAROS ACUTE is een Europees onderzoeksproject bij mensen met:

• Pulmonale arteriële hypertensie (PAH – groep 1)

🎯 Wat onderzoekt deze studie?

De studie probeert voorspellers te vinden voor een ernstig verloop van PAH en risico op overlijden.

Met andere woorden:

• waarom gaat de ziekte bij sommige mensen snel achteruit?
• en bij anderen veel langzamer?

🧬 Wat zoeken onderzoekers precies?

Ze kijken naar factoren die mogelijk vroeg kunnen aangeven dat iemand:

• meer risico heeft op verslechtering
• sneller rechterhartfalen ontwikkelt
• vaker opgenomen wordt
• of een slechtere prognose heeft

🧪 Wat voor soort studie is het?

• Europees multicenter onderzoek
• observationele studie
• geen experimenteel medicijn

Dus: patiënten worden gevolgd met metingen en gegevens uit de dagelijkse zorg.

📏 Wat wordt gemeten?

Onder andere:

• bloedwaarden (zoals NT-proBNP)
• hartfunctie
• inspanningstesten
• MRI/echo
• hemodynamiek via hartkatheterisatie
• klinische gebeurtenissen (opnames, verslechtering)

Soms worden ook:

• biomarkers
• genetische factoren
• imaging-data gecombineerd.

❤️ Waarom is dit belangrijk?

PAH verloopt heel verschillend per persoon.

Artsen willen beter kunnen voorspellen:

• wie stabiel blijft
• wie sneller achteruitgaat
• wie eerder intensieve behandeling nodig heeft

Dat kan helpen om behandeling eerder aan te passen en risico beter in te schatten.

📌 Kort samengevat

👉 PHAROS ACUTE is een Europese observationele studie die probeert vroege voorspellers te vinden voor ernstig ziekteverloop en overlijden bij PAH, zodat hoog-risico patiënten sneller herkend kunnen worden.

🏥Deelnemend centrum:

• Amsterdam UMC – Prof. dr.  Harm Jan Bogaard

 

o.a VALOR, FIONA & FUTURE

Werking en veiligheid van o.a. bosentan, macitentan tadalafil, ambrisentan en sotatercept bij kinderen met pulmonale hypertensie.

Deelnemend centrum in Nederland:

• UMC Groningen, Prof. Dr. Rolf Berger

Meer informatie:

• Sotatercept: https://onderzoekmetmensen.nl/nl/node/53701/pdf
• Bosentan: https://onderzoekmetmensen.nl/nl/node/36321/pdf

In deze fase 3 studie wordt gekeken of een hoge dosis macitentan (75mg/dag) ervoor zorgt dat PAH (groep 1)  langer stabiel blijft dan met de ‘normale’ dosis van macitentan (10mg/dag).

Een fase 3 onderzoek is een groot onderzoek met honderden deelnemers. De trial wordt in verschillende ziekenhuizen uitgevoerd en ook in meerdere landen. Het duurt een aantal jaren voordat de resultaten bekend zijn.

Bij fase 3-onderzoek is er een loting. Je komt in de groep deelnemers die de nieuwe behandeling krijgt, of in de groep die een placebo (nepmiddel) krijgt. Het hangt van het toeval af in welke groep je terechtkomt. Jij en de behandelend arts kunnen hier geen invloed op uitoefenen.

Deelnemende centra:

• Amsterdam UMC, Prof. dr. Anton Vonk Noordegraaf
• Erasmus MC, Dr. Karin Boomars
• Radboud UMC, Dr. Arie van Dijk

Meer informatie:

https://onderzoekmetmensen.nl/nl/node/54353/pdf

Verlengde fase 3 studie. Bij deze verlenging worden patiënten die hebben deelgenomen aan de ADVANCE 301 studie voor langere tijd gevolgd. Dit is om de veiligheid en bijwerkingen van ralinepag bij langdurig gebruik te kunnen beoordelen. Het wordt gegeven naast de PAH medicatie die al wordt gebruikt door de deelnemers.

Ralinepag is een prostacycline receptor agonist in tabletvorm. Het is te vergelijken met prostacyclines, maar deze kunnen alleen per infuus worden toegediend.

Deelnemend centrum in Nederland:

• Amsterdam UMC, Prof. Dr. Anton Vonk Noordegraaf

Meer informatie:

https://ichgcp.net/nl/clinical-trials-registry/NCT03626688

erlengde fase 3 studie. Bij deze verlenging worden patiënten die hebben deelgenomen aan de HYPERION studie (zie hierboven)  voor langere tijd gevolgd. Dit is om de veiligheid en bijwerkingen van soatercept bij langdurig gebruik te kunnen beoordelen. Het wordt gegeven naast de PAH medicatie die al wordt gebruikt door de deelnemers.

 

Deelnemende centra in Nederland:

• Amsterdam UMC, Prof. dr. Anton Vonk Noordegraaf
• Erasmus MC, Dr. Karin Boomars
• Radboud UMC, Dr. Madelon Vonk 

Meer informatie:

https://onderzoekmetmensen.nl/nl/node/56380/pdf

🧪 SIRIUS-studie

🎯 Centrale vraag van de studie

De onderzoekers willen weten of een vroege “agressieve” combinatiebehandeling beter werkt bij nieuw gediagnosticeerde PAH?

Dus meteen starten met:

1. ERA
   (endothelin receptor antagonist — zoals macitentan)
2. PDE5-remmer
   (zoals sildenafil of tadalafil)
3. sotatercept

👉 allemaal vanaf het begin.

🧪 Wat voor soort studie is het?

Opzet:

• open-label
• single-arm
• multicenter
• proof-of-concept

Dat betekent:

❌ Geen placebo (nepmiddel)  – Iedereen krijgt behandeling.

❌ Niet gerandomiseerd – Er zijn geen vergelijkingsgroepen.

✅ Exploratieve studie

Doel is vooral:

• signalen van effect zien
• veiligheid beoordelen
• kijken of deze strategie haalbaar is

📏 Wat wordt gemeten?

🫀 Pulmonary vascular resistance (PVR)

Dus: daalt de weerstand in de longvaten na 24 weken?

Daarnaast wordt gekeken naar:

• NT-proBNP
• 6MWD
• WHO-functionele klasse
• veiligheid
• rechterhartfunctie

🌍 Waar gaat de studie plaatsvinden?

• AmsterdamUMC – Prof. A. Vonk Noordegraaf
• Verwacht in 2026

 

 

🧪 LTP001-studie

LTP001 is een nieuw experimenteel medicijn in ontwikkeling voor:

• pulmonale hypertensie
• vooral gericht op:
  • PAH (groep 1)
  • mogelijk later ook andere PH-subtypes

💊 Wat is LTP001?

LTP001 is een nieuwe disease-modifying therapie gericht op pulmonale vaatremodeling.

Dus net als:

• sotatercept
• seralutinib

Het probeert de onderliggende vaatziekte te beïnvloeden, niet alleen vaatverwijding te geven.

🌍 In welk expertisecentrum gaat deze studie plaatsvinden?

• Amsterdam UMC – Prof. dr. harm Jan Bogaard

🧪  IMPROVE-PAH studie / IKT-001-201

Dit is een grote nieuwe internationale studie bij Pulmonale arteriële hypertensie (PAH – groep 1)

met het experimentele medicijn:

💊 IKT-001 – een nieuwe vorm van imatinib

 

💡 Wat is IKT-001 precies?

• een aangepaste (“prodrug”) versie van imatinib.
• Imatinib kennen we oorspronkelijk uit de kankerzorg, maar bij PAH bleek het ook effect te hebben op:
  • vaatwandverdikking
  • celgroei/remodeling in de longvaten.

Eerdere studies met orale imatinib lieten:

• sterke daling van PVR zien
• verbetering van inspanning

maar ook:

• veel bijwerkingen
• vooral maag-darmklachten

👉 IKT-001 probeert hetzelfde effect te behouden, maar met minder bijwerkingen.

⚙️ Wat voor soort studie?

De studie is:

• Fase 3 studie
• gerandomiseerd
• dubbelblind
• placebo-gecontroleerd
• multicenter
• internationaal

💊 Hoe wordt het gegeven?

• orale tablet
• 1x per dag
• met opbouwschema naar hogere dosering indien verdragen.

 

🌍 Deelnemend centrum?

• Amsterdam UMC – Dr. Jurjan Aman
• Start: verwachting juli 2026

 

 

🧪  PHocus studie

🫁 Voor welke patiënten?

De studie is voor mensen met:  PH-ILD (groep 3 PH)

💊 Welk medicijn?

Mosliciguat

Dit is een te inhaleren sGC stimulator

Het wordt toegediend via een dry powder inhaler

Dus:

• direct ingeademd in de longen.

🧠 Hoe werkt mosliciguat?

Mosliciguat probeert:

• bloedvaten in de longen te ontspannen
• vaatweerstand te verlagen
• doorbloeding van goed geventileerde delen van de long te verbeteren

Het werkt via het nitric oxide – sGC – cGMP systeem. Dat systeem is vaak verstoord bij PH.

🧪 Wat voor soort studie is het?

🟣 Fase 2

Dus:

• eerste grotere effectiviteitsstudie bij patiënten.

Opzet:

• gerandomiseerd (willekeurige verdeling over groepen)
• dubbelblind (onderzoeker en deelnemer weten niet of iemand het middel of placebo krijgt)
• placebo-gecontroleerd (verschil onderzoeken tussen groep dat nepmiddel krijgt en echte studie middel)
• multicenter internationaal.

Dat betekent:

• sommige deelnemers krijgen mosliciguat
• anderen placebo
• niemand weet wie wat krijgt

⏳ Hoe verloopt de studie?

De studie heeft 2 delen:

🔹 Deel 1

24 weken -mosliciguat vs placebo

🔹 Deel 2 (extension)

Daarna – iedereen krijgt mosliciguat.

🎯 Wat is het doel?

De onderzoekers willen weten of geinhaleerde  mosliciguat veilig is en de longdruk en vaatweerstand kan verbeteren bij PH-ILD

📏 Wat wordt gemeten?

Primaire uitkomst: Pulmonary vascular resistance (PVR)

Dus, hoeveel weerstand het rechterhart moet overwinnen.

Daarnaast:

• 6-minute walk distance (6MWD)
• NT-proBNP
• symptomen
• veiligheid
• zuurstofbehoefte.

🏥 Deelnemend centrum

• Amsterdam UMC – Dr. Esther Nossent
• Start onderzoek: waarschijnlijk oktober 2026