Merck (MSD) heeft vandaag positieve resultaten aangekondigd van de fase 3 STELLAR-studie ter evaluatie van de veiligheid en werkzaamheid van sotatercept. Het werd onderzocht als een aanvulling op bestaande PH medicatie voor de behandeling van pulmonale arteriële hypertensie (PAH) (WHO-groep 1).

De studie voldeed aan de primaire uitkomstmaat voor de werkzaamheid, en toonde een statistisch significante en klinisch betekenisvolle verbetering in de  6 minuten wandeltest (6 MWD, die meet hoe ver patiënten in 6 minuten kunnen lopen) en verbetering in het niveau van NT-proBNP (enzym dat in het bloed gevonden wordt, geeft een indicatie over hoe zwaar het hart het heeft). De domeinscore Cognitieve/emotionele impact  van PAH-SYMPACT®, bereikte geen statistische significantie. Dit is een systeem waarbij patiënten zelf  kunnen aangeven (dmv het beantwoorden van vragen) welke veranderingen ze voelen in hun leven tijdens het onderzoek (klachten, energie, gemak van activiteiten uitvoeren, enzovoorts). Het algemene veiligheidsprofiel van sotatercept in STELLAR kwam over het algemeen overeen met wat is waargenomen in fase 2 studie.

Dit is een belangrijke studie voor de toekomstige toelating van het medicament. Er is nog niet duidelijk aan welke voorwaarden het middel moet voldoen om toegelaten te kunnen worden. Daarnaast zijn er nog aardig wat vragen die beantwoord moeten worden, zoals bijvoorbeeld veiligheid op lange termijn, bij welke groep(en) PH patiënten werkt het middel wel/niet, enzovoorts.

Conclusie: Fantastisch nieuws voor nu, maar nog even geduld hebben en houden!

Artikel van Merck is hier te lezen (Engelstalig)

 

Back To Top