Gossamer Bio, Inc., een biofarmaceutisch bedrijf, richt zich op de ontwikkeling en in de handel brengen van seralutinib voor de behandeling van pulmonale arteriële hypertensie (PAH) en pulmonale hypertensie geassocieerd met interstitiële longziekte (PH-ILD).
Ze hebben op 3 mei aangekondigd dat de resultaten van de TORREY Fase 2 studie in het tijdschrift The Lancet Respiratory Medicine wordt gepubliceerd. The Lancet wordt door veel medische wetenschappers beschouwd als een van de meest gerenommeerde wetenschappelijke tijdschriften. Het artikel, getiteld “Seralutinib bij volwassenen met pulmonale arteriële hypertensie (TORREY): een gerandomiseerde, dubbelblinde, placebogecontroleerde Fase 2 studie,” beschrijft de belangrijke bevindingen van de studie bij het verbeteren van de behandeling van PAH.
TORREY was een Fase 2, gerandomiseerde, multi center, multinationale, dubbelblinde, placebogecontroleerde studie . Deze studie moest de werkzaamheid en veiligheid van Gossamer’s nieuwe therapie, seralutinib, onderzoeken bij patiënten met PAH. PAH is een progressieve aandoening die kan leiden tot rechterhartfalen en vermindert de kwaliteit van leven enorm.
Uitleg begrippen:
- Gerandomiseerd = willekeurig ingedeeld in een van de twee onderzoeksgroepen
- Multi center = in meerdere PH expertisecentra uitgevoerd
- Multinationaal = in meerdere landen uitgevoerd
- Dubbelblind= zowel de onderzoeker als de deelnemer weet niet of de studiemedicatie of placebo wordt toegediend
- Placebogecontroleerd= een groep krijgt studiemedicatie, andere groep krijgt een nepmiddel
86 patiënten werden gerandomiseerd om gedurende 24 weken tweemaal daags seralutinib of placebo (nepmiddel) te ontvangen via een droog poederinhalator. De resultaten toonden een statistisch significante verbetering voor seralutinib vergeleken met placebo voor het primaire eindpunt; vermindering van de pulmonale vaatweerstand (PVR) en andere belangrijke metingen van de ziekte, inclusief metingen van de structuur en functie van het rechterhart.
Na de succesvolle afronding van TORREY werd seralutinib voortgezet in de lopende wereldwijde, registratie Fase 3 PROSERA Studie voor de behandeling van PAH bij WHO Functionele Klasse II en III PAH-patiënten (PROSERA). Details over PROSERA zijn te vinden op: clinicaltrials.gov
Voor de Nederlandse informatie over de fase 3 PROSERA studie kun je hier verder lezen.
“De publicatie van de TORREY resultaten in Lancet Respiratory Medicine vertegenwoordigt een belangrijke mijlpaal in onze voortdurende inzet om onvervulde medische behoeften van patiënten met pulmonale hypertensie aan te pakken,” zei Faheem Hasnain, CEO, medeoprichter en voorzitter van Gossamer Bio. “De resultaten die in de publicatie worden beschreven, vormen de basis van ons enthousiasme voor het potentieel van seralutinib om het leven van patiënten met deze progressieve ziekte te verbeteren.”
Het artikel is hier te lezen en zal worden gepresenteerd in een aankomende gedrukte versie van het tijdschrift.